간질의 유전적 원인을 겨냥한 치료 후, 10대가 혼자 걸을 수 있게 돼
Teen Walks Independently After Treatment Targets the Genetic Root of Epilepsy
TL;DR AI
1분핵심 요약
UC San Diego와 Rady Children’s Institute 연구진은 SCN2A 관련 발달성 간질성 뇌병증을 앓는 두 어린이를 위해 개인 맞춤형 대립유전자 선택적 antisense oligonucleotide 치료를 사용했다.
2년에 걸쳐 두 아이 모두 발작이 줄고 복용 약물이 감소했으며, 큰 부작용 없이 발달적 진전을 보였다.
연장된 치료 후 나이가 많은 아이는 스스로 걷기 시작해, 정밀 유전자 치료가 간질의 근본 원인을 겨냥할 가능성을 보여줬다.