유전자 치료로 환자에게 우려스러운 종양 생겨

헌터 증후군을 앓는 어린 환자가 AAV 기반 유전자치료를 받은 뒤 뇌종양이 발생했다.

의료진은 종양을 제거했으며, 아이의 인지 발달은 현재까지 정상적으로 진행되고 있다.

이번 사례는 삽입 돌연변이 등 드물지만 중대한 유전자치료 안전성 위험을 보여준다.

연구진은 이 결과가 향후 AAV 치료의 모니터링과 승인 기준에 영향을 줄 수 있다고 본다.